【4552】ＪＣＲファーマ
血液脳関門通過型ムコ多糖症IIIA型治療酵素製剤（開発番号：JR-441）米国食品医薬品局よりオーファンドラッグ指定のお知らせ
2023-12-14(16:00)
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2023 年 12 月 14 日 各 位
会 社 名 Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社 代表者名 代 表 取 締 役 会 長 兼 社 長 芦 田 信 （コード番号 4552 東証プライム市場） 問合せ先 上席執行役員管理本部長 本 多 裕 （ＴＥＬ 0797-32-1995） 血液脳関門通過型ムコ多糖症 IIIA 型治療酵素製剤（開発番号：JR-441） 米国食品医薬品局よりオーファンドラッグ指定のお知らせ
当社は、血液脳関門通過技術「J-Brain CargoⓇ」を適用したムコ多糖症 IIIA 型（サンフ ィリッポ症候群 A 型）治療酵素製剤［開発番号：JR-441（血液脳関門通過型遺伝子組換え ヘパラン N-スルファターゼ） ］について、この度、米国食品医薬品局（FDA）よりオーファ ンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けましたので、お知らせいたします。 JR-441 は、2022 年 1 月には欧州委員会（EC）よりオーファンドラッグの指定を受けて おります。現在はグローバル臨床第 I/II 相試験を行っており、2023 年 10 月には、第 1 例 目となる被験者の方に治験薬が投与されました。グローバル臨床第 I/II 相試験の概要は、 ClinicalTrials.gov（Identifier:NCT06095388）をご覧ください。 当社の代表取締役会長
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