【4552】ＪＣＲファーマ
J-Brain Cargoを利用した新薬‐スライ症候群、サンフィリッポ症候群B型‐開発着手のお知らせ
2020-04-21(16:00)
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2020 年 4 月 21 日 各 位
会 社 名 Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社 代表者名 代 表 取 締 役 会 長 兼 社 長 芦 田 信 （東証第 1 部 コード番号 4552） 問合せ先 上席執行役員経営企画本部長 本 多 裕 （ＴＥＬ 0797-32-1995） J-Brain Cargo®を利用した新薬‐スライ症候群、サンフィリッポ症候群 B 型‐ 開発着手のお知らせ
当社は、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用した新薬の開発として、 新たにスライ症候群治療酵素製剤〔開発番号：JR-443（血液脳関門通過型遺伝子組換え βグルクロニダーゼ）、サンフィリッポ症候群 B 型治療酵素製剤〔開発コード：JR-446（血 〕 液脳関門通過型遺伝子組換え α-N-アセチルグルコサミニダーゼ） の開発に着手することを 〕 決定しましたのでお知らせいたします。 今回、当社が新たに着手するスライ症候群（ムコ多糖症 VII 型）は、ハンター症候群同 様、ライソゾーム病の一種であるムコ多糖症に分類され、ムコ多糖を体内で分解する酵素 （β-glucuronidase）の欠損により発症する疾患です。全身の組織にヘパラン硫酸、デルマ タン硫酸、コンドロイチン硫酸が蓄積し、骨変形、関節拘縮などの症状のほか、重症患者に は中枢神経障害が認められます。 同じくム
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