【4552】ＪＣＲファーマ
血液脳関門通過型ムコ多糖症I型治療酵素製剤（開発番号：JR-171）日本における臨床第1/2相試験治験届受理のお知らせ
2020-07-31(16:00)
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2020 年 7 月 31 日 各 位
会 社 名 代表者名 問合せ先
Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社 代表取締役会長兼社長 芦 田 信 （東証第 1 部 コード番号 4552） 上席執行役員経営企画本部担当 本 多 裕 （ＴＥＬ 0797-32-1995）
血液脳関門通過型ムコ多糖症 I 型治療酵素製剤（開発番号：JR-171） 日本における臨床第 1/2 相試験治験届受理のお知らせ
当社は、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用した、ムコ多糖症 I 型（ハ ーラー、ハーラー・シャイエ、シャイエ症候群）治療酵素製剤〔開発番号：JR-171（血液脳 関門通過型遺伝子組換え α-L-イズロニダーゼ） 〕について、この度、独立行政法人医薬品医 療機器総合機構（PMDA）に臨床第 1/2 相試験の治験計画届を提出し、所定の調査が終了し ましたことをお知らせいたします。 当該試験は、当社にとって初となるグローバル臨床試験です。ブラジル、米国に先行し、 本年 9 月より日本での開始を目標としております。 ムコ多糖症 I 型は、ハンター症候群（ムコ多糖症 II 型）同様、ライソゾーム病の一種で あり、ムコ多糖を体内で分解する酵素（α-L-iduronidase）の欠損により発症する常染色体 劣性遺伝性疾患です。中枢神経症状、関節病変、低身長、角膜混濁、
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