【4552】ＪＣＲファーマ
血液脳関門通過型ムコ多糖症IIIA型治療酵素製剤（開発番号：JR-441）欧州委員会よりオーファンドラッグ指定のお知らせ
2022-01-21(16:00)
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2022 年 1 月 21 日 各 位
会 社 名 Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社 代表者名 代 表 取 締 役 会 長 兼 社 長 芦 田 信 （東証第 1 部 コード番号 4552） 問合せ先 執 行 役 員 管 理 本 部 長 本 多 裕 （ＴＥＬ 0797-32-1995） 血液脳関門通過型ムコ多糖症 IIIA 型治療酵素製剤（開発番号：JR-441） 欧州委員会よりオーファンドラッグ指定のお知らせ
当社は、血液脳関門通過技術「J-Brain CargoⓇ」を適用したムコ多糖症 IIIA 型（サンフ ィリッポ症候群 A 型）治療酵素製剤［開発番号：JR-441（血液脳関門通過型遺伝子組換え ヘパラン N-スルファターゼ） ］について、この度、欧州委員会（EC）よりオーファンドラ ッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けましたので、お知らせいたします。 JR-441 はオーファンドラッグに指定されたことで、今後、欧州（EU）領域における開発 促進のための様々なインセンティブを受けることができます。 ムコ多糖症 IIIA 型はライソゾーム病の一種であり、幅広い症状を示す中、特に中枢神経 障害が急速に進行します。ムコ多糖症 III 型のうち、A 型が比較的重症であると言われてい ます。 JR-441 はムコ多糖症 IIIA 型の欠損酵素であるヘパラン N-スルファターゼ
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