【4552】ＪＣＲファーマ
血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）の治験計画に関する当局による調査終了のお知らせ －本年3月に第I/II相臨床試験を開始予定－
2017-01-19(09:00)
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臨床試験
2017年1月19日 各 位
会 社 名 代表者名 問合せ先
Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社 代表取締役会長兼社長 芦 田 信 （東証１部 コード番号4552） 執行役員経営企画本部長 本 多 裕 （ＴＥＬ 0797-32-8591）
血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）の 治験計画に関する当局による調査終了のお知らせ － 本年3月に第I/II相臨床試験を開始予定 －
当社は、かねてより研究を進めてまいりました血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」 を適用した血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141（血液脳関 門通過型遺伝子組換えイズロン酸2スルファターゼ））について、昨年12月に独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）に治験計画届を提出し、所定の調査が終了しましたの でお知らせいたします。第I/II相臨床試験は、本年3月に開始を予定しております。 ハンター症候群に対する既存の治療酵素製剤は、血液脳関門を通過できないため、脳内 で薬効を発揮できず、中枢神経症状に効果が期待できないという課題があります。そのた め中枢神経症状に対して、髄腔内投与などの特殊な投与方法も試みられておりますが、患 者様にとって負担が大きく、また、脳実質全体に薬剤が到達できないなどの問題が懸念さ れております。 J
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血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）の治験計画に関する当局による調査終了のお知らせ －本年3月に第I/II相臨床試験を開始予定－