【4552】ＪＣＲファーマ
血液脳関門通過型MPSI型治療酵素製剤（開発番号：JR-171）欧州医薬品庁よりオーファンドラッグ指定のお知らせ
2021-03-30(16:00)
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2021 年 3 月 30 日 各 位
会 社 名 Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社 代表者名 代 表 取 締 役 会 長 兼 社 長 芦 田 信 （東証第 1 部 コード番号 4552） 問合せ先 上席執行役員経営企画本部担当 本 多 裕 （ＴＥＬ 0797-32-1995） 血液脳関門通過型ムコ多糖症 I 型治療酵素製剤（開発番号：JR-171） 欧州医薬品庁よりオーファンドラッグ指定のお知らせ
当社は、血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用したムコ多糖症 I 型（ハーラー、 ハーラー・シャイエ、シャイエ症候群）治療酵素製剤〔開発番号：JR-171（血液脳関門通過 型遺伝子組換え α-L-イズロニダーゼ） 〕について、この度、欧州医薬品庁（EMA）よりオー ファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けましたのでお知らせいたします。 JR-171 は、本年 2 月に米国食品医薬品局（FDA）よりオーファンドラッグの指定を受け ております。現在はグローバル臨床第 I/II 相試験を実施しており、日本では 2020 年 10 月 に、ブラジルでは 2021 年 3 月に被験者への治験薬投与が開始されました。また、米国にお いても治験開始に向けた取り組みを順調に進めております。当該試験の概要につきまして は、clinicaltrials.gov をご覧く
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