【4552】ＪＣＲファーマ
血液脳関門通過型ムコ多糖症IIIA型治療酵素製剤（開発番号：JR-441） グローバル臨床第I/II相試験 投与開始のお知らせ
2023-10-27(10:00)
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2023 年 10 月 27 日 各 位
会 社 名 Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社 代表者名 代 表 取 締 役 会 長 兼 社 長 芦 田 信 （コード番号 4552 東証プライム市場） 問合せ先 上席執行役員管理本部長 本 多 裕 （ＴＥＬ 0797-32-1995） 血液脳関門通過型ムコ多糖症 IIIA 型治療酵素製剤（開発番号：JR-441） グローバル臨床第 I/II 相試験 投与開始のお知らせ
当社は、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain CargoⓇ」を適用した、ムコ多糖症 IIIA 型 （サンフィリッポ症候群 A 型）治療酵素製剤［開発番号：JR-441（血液脳関門通過型ヘパ ランＮ-スルファターゼ） ］のグローバル臨床第 I/II 相試験（以下、本試験）において、この 度、第 1 例目となる被験者の方に治験薬が投与されたことをお知らせいたします。 ムコ多糖症 IIIA 型は、ライソゾーム病の一種であり、幅広い全身症状と重度の中枢神経 障害を呈する疾患で、現在、標準治療は確立されていません。多様な経過をたどるムコ多糖 症 III 型の中でも早期に発症する特徴があります。日本における患者数は少ないものの、世 界ではムコ多糖症 III 型のうち最も有病率の高い型であると考えられています。当社は、前 臨床試験において JR-441 がムコ多糖症 III
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