【4552】ＪＣＲファーマ
血液脳関門通過型ムコ多糖症I型治療酵素製剤（開発番号：JR-171）グローバル第I／II相試験における投与開始のお知らせ
2020-10-30(16:00)
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2020 年 10 月 30 日 各 位
会 社 名 Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社 代表者名 代 表 取 締 役 会 長 兼 社 長 芦 田 信 （東証第 1 部 コード番号 4552） 問合せ先 上席執行役員経営企画本部担当 本 多 裕 （ＴＥＬ 0797-32-1995） 血液脳関門通過型ムコ多糖症 I 型治療酵素製剤（開発番号：JR-171） グローバル第 I/II 相臨床試験における投与開始のお知らせ
当社は、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用した、ムコ多糖症 I 型（ハ ーラー、ハーラー・シャイエ、シャイエ症候群）治療酵素製剤［開発番号：JR-171（血液脳 関門通過型遺伝子組換えα-L-イズロニダーゼ） のグローバル第 I/II 相臨床試験において、 ］ 本年 10 月 28 日に、第 1 例目となる被験者の方に治験薬が投与されたことをお知らせいた します。 ムコ多糖症 I 型はライソゾーム病の一種であり、 幅広い症状がある中、 既存の治療酵素製 剤は血液脳関門を通過できないため、 脳内で薬効を発揮できず、 中枢神経系症状に対し効果 が期待できないことが重大な課題となっています。 グローバル第 I/II 相臨床試験では、ムコ多糖症 I 型患者を対象に JR-171 を最大 12 週間 投与し、 主要評価項目である安全性に加え
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