【4552】ＪＣＲファーマ
血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）米国食品医薬品局よりオーファンドラッグ指定のお知らせ
2018-10-19(13:00)
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2018年10月19日 各 位
会 社 名 Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社 代表者名 代表取締役会長兼社長 芦 田 信 （東証１部 コード番号4552） 問合せ先 執行役員経営企画本部長 本 多 裕 （ＴＥＬ 0797-32-8591）
血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141） 米国食品医薬品局よりオーファンドラッグ指定のお知らせ
当社は、血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用したハンター症候群治療酵素製 剤〔開発番号：JR-141（血液脳関門通過型遺伝子組換えイズロン酸2スルファターゼ）〕に ついて、この度、米国食品医薬品局（FDA）よりオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品） の指定を受けましたのでお知らせいたします。 国内においては、今年3月に厚生労働省より先駆け審査指定制度の対象品目に指定されま した。現在、第III相臨床試験を進めており、2020年には、製造販売承認申請を行う予定と しております。さらに、グローバル展開の第一歩として、今年6月からブラジルでの第II相 臨床試験を開始しております。今回、FDAよりオーファンドラッグ指定を受けたことで、 米国やその他の地域につきましても、具体的な開発計画の検討を進めてまいります。 当社は、JR-141に続いて、J-Brain Cargo®を適用した他のライソゾーム病治
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