【4552】ＪＣＲファーマ
J-Brain Cargoを利用した新薬（ポンぺ病治療酵素製剤）開発のお知らせ
2017-02-23(16:00)
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2017年2月23日 各 位
会 社 名 代表者名 問合せ先
Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社 代表取締役会長兼社長 芦 田 信 （東証１部 コード番号4552） 執行役員経営企画本部長 本 多 裕 （ＴＥＬ 0797-32-8591）
J-Brain Cargo®を利用した新薬（ポンぺ病治療酵素製剤）開発のお知らせ
当社は、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用した、JR-141（血液脳関 門通過型ハンター症候群治療酵素製剤） に続く新薬の第２弾として、 ポンぺ病治療酵素製剤 （開発番号：JR-162（J-Brain Cargo®適用遺伝子組換え酸性α-グルコシダーゼ））の開発 に着手することを本日決定しましたのでお知らせいたします。 今回、当社が新たに開発に着手するポンペ病は、体内のグリコーゲンを分解する酵素（酸 性α-グルコシダーゼ）が欠損することでグリコーゲンが過剰に蓄積し、筋組織が侵され、呼 吸、運動および心臓の機能障害が起こる疾患です。そして、従来の酵素補充療法においては 十分な効果が見られないなどの課題がありました。J-Brain Cargo®は、血液脳関門を通過 するだけでなく、 これまで薬を届けることが難しいとされていた骨格筋にも効果的に薬を届 けられる特徴を有しております。 JR-162は、マウスやサルを用いた動物試験にお
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