【4552】ＪＣＲファーマ
血液脳関門通過型ムコ多糖症II型治療酵素製剤〔pabinafusp alfa、開発番号：JR-141〕グローバル臨床第III相試験における投与開始のお知らせ
2022-02-15(16:00)
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2022 年 2 月 15 日 各 位
会 社 名 Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社 代表者名 代 表 取 締 役 会 長 兼 社 長 芦 田 信 （東証第 1 部 コード番号 4552） 問合せ先 執 行 役 員 管 理 本 部 長 本 多 裕 （ＴＥＬ 0797-32-1995）
血液脳関門通過型ムコ多糖症 II 型治療酵素製剤〔pabinafusp alfa、 開発番号：JR-141〕グローバル臨床第 III 相試験における投与開始のお知らせ
当社は、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用した、ムコ多糖症 II 型（ハ ンター症候群）治療酵素製剤［国際一般名：pabinafusp alfa、開発番号：JR-141（血液脳 関門通過型遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ） ］のグローバル臨床第 III 相試験に おいて、この度、米国にて第 1 例目となる被験者の方に治験薬が投与されたことをお知ら せいたします。 ムコ多糖症 II 型はライソゾーム病の一種であり、ムコ多糖を体内で分解する酵素（イズ ロン酸-2-スルファターゼ）が欠損又は活性が低下することにより発症する X 染色体連鎖劣 性遺伝性疾患です。JR-141 は、点滴静注によって投与され、全身症状だけでなく、血液脳 関門を通過し、 脳実質細胞への直接の作用を発揮することで、 中
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