【4552】ＪＣＲファーマ
血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）米国食品医薬品局よりファストトラック指定のお知らせ
2021-02-10(16:30)
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2021 年 2 月 10 日 各 位
会 社 名 Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社 代表者名 代 表 取 締 役 会 長 兼 社 長 芦 田 信 （東証第 1 部 コード番号 4552） 問合せ先 上席執行役員経営企画本部担当 本 多 裕 （ＴＥＬ 0797-32-1995） 血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141） 米国食品医薬品局よりファストトラック指定のお知らせ
当社は、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用したムコ多糖症 II 型（ハ ンター症候群）治療酵素製剤〔国際一般名：pabinafusp alfa 開発番号：JR-141（血液脳 関門 （以下、 BBB） 通過型遺伝子組換えイズロン酸-2-スルファターゼ） について、 〕 この度、 米国食品医薬品局（FDA）よりファストトラック制度の指定を受けましたのでお知らせい たします。 ハンター症候群は、ライソゾーム病の一種であり、ムコ多糖を体内で分解する酵素 （Iduronate-2-sulfatase）の欠損により発症する X 染色体劣性遺伝性疾患です。中枢神経 症状、関節病変、低身長、角膜混濁、心臓弁膜症、肝脾腫など幅広い症状がある中、既存の 治療酵素製剤は BBB を通過できないため、脳内で薬効を発揮できず、中枢神経症状に対し 効果が期待できないことが重
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