【4552】ＪＣＲファーマ
血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤「JR-141」先駆け審査指定制度下における日本での製造販売承認申請のお知らせ
2020-09-29(16:00)
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製造販売承認 承認申請 承認
2020 年 9 月 29 日 各 位
会 社 名 Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社 代表者名 代 表 取 締 役 会 長 兼 社 長 芦 田 信 （東証第 1 部 コード番号 4552） 問合せ先 上席執行役員経営企画本部担当 本 多 裕 （ＴＥＬ 0797-32-1995） 血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤 〔パビナフスプ アルファ（遺伝子組換え） （開発番号：JR-141） 〕 先駆け審査指定制度下における日本での製造販売承認申請のお知らせ
当社は、血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用したムコ多糖症 II 型（ハンター 症候群）治療酵素製剤〔パビナフスプ アルファ（遺伝子組換え）開発番号：JR-141（血液 脳関門通過型遺伝子組換えイズロン酸 2 スルファターゼ） 〕について、この度、厚生労働省 に製造販売承認申請を行いましたのでお知らせいたします。なお、JR-141 は 2018 年 3 月 に厚生労働省より、先駆け審査指定制度の対象品目に指定されています。 この度の申請は、 これまでに蓄積した JR-141 に関する非臨床試験結果および臨床試験結 果から総合的に示されたエビデンスに基づいています。 JR-141 を 52 週間投与した国内臨床第 3 相試験では、主要評価項目であり中枢神経症状 に対する有効性評価の代替指標である脳脊
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