【4552】ＪＣＲファーマ
血液脳関門通過型ムコ多糖症I型治療酵素製剤（開発番号：JR-171）グローバル臨床第I/II相試験を含む52週中間データのお知らせ
2023-09-29(16:00)
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2023 年 9 月 29 日 各 位
会 社 名 Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社 代表者名 代 表 取 締 役 会 長 兼 社 長 芦 田 信 （コード番号 4552 東証プライム市場） 問合せ先 上席執行役員管理本部長 本 多 裕 （ＴＥＬ 0797-32-1995） 血液脳関門通過型ムコ多糖症 I 型治療酵素製剤（開発番号：JR-171） グローバル臨床第 I/II 相試験を含む 52 週中間データのお知らせ － 2023 年 10 月 4 日にデータ説明の WEB ミーティングを実施 －
当社は、独自の血液脳関門（以下、BBB）通過技術「J-Brain CargoⓇ」を適用したムコ 多糖症 I 型（ハーラー、ハーラー・シャイエ、シャイエ症候群、以下、MPS I 型）治療酵素 製剤 JR-171（国際一般名：lepunafusp alfa）のグローバル臨床第 I/II 相試験を含めた 52 週間の中間データを発表いたします。現在、MPS I 型を対象として承認された BBB 通過型 の酵素補充療法はありません。 これまでに取得した安全性データから、JR-171 は MPS I 型患者の長期治療に適するこ とがわかりました。また、治療期間や被験者数から結論付けることはできないものの、JR171 の投与が中枢神経症状を呈する患者に対して有益な効果をもたらすことを示唆
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