【4552】ＪＣＲファーマ
血液脳関門通過型ムコ多糖症I型治療酵素製剤（開発番号：JR-171）米国食品医薬品局よりファストトラック指定のお知らせ
2021-10-05(16:00)
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2021 年 10 月 5 日 各 位
会 社 名 Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社 代表者名 代 表 取 締 役 会 長 兼 社 長 芦 田 信 （東証第 1 部 コード番号 4552） 問合せ先 執 行 役 員 管 理 本 部 長 本 多 裕 （ＴＥＬ 0797-32-1995）
血液脳関門通過型ムコ多糖症I型治療酵素製剤（開発番号：JR-171） 米国食品医薬品局よりファストトラック指定のお知らせ
当社は、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用した、ムコ多糖症I型（ハ ーラー、ハーラー・シャイエ、シャイエ症候群）治療酵素製剤（開発番号：JR-171（血液 脳関門通過型遺伝子組換えα-L-イズロニダーゼ））について、この度、米国食品医薬品 局（FDA）よりファストトラック制度の指定を受けましたのでお知らせいたします。 ムコ多糖症I型はライソゾーム病の一種で、中枢神経症状など幅広い症状を呈します。 JR-171は、ムコ多糖症I型の欠損酵素であるα-L-イズロニダーゼに血液脳関門通過技術 J-Brain CargoⓇを適用させた分子であり、マンノース-6-リン酸受容体を介した作用に加 え、トランスフェリン受容体を介して血液脳関門を通過することで中枢神経症状に対する 効果が期待できます。 JR-171は、現在、日本・米国・ブラジルにて実施するグ
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