【4552】ＪＣＲファーマ
血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）の治験計画届受理および第III相臨床試験開始予定のお知らせ
2018-06-01(10:00)
関連タグ：
臨床試験
2018年6月1日 各 位
会 社 名 代表者名 問合せ先
Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社 代表取締役会長兼社長 芦 田 信 （東証１部 コード番号4552） 執行役員経営企画本部長 本 多 裕 （ＴＥＬ 0797-32-8591）
血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）の 治験計画届受理および第Ⅲ相臨床試験開始予定のお知らせ
当社が現在開発を進めております血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用した血 液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141（血液脳関門通過型遺伝 子組換えイズロン酸2スルファターゼ））について、独立行政法人医薬品医療機器総合機構 （PMDA）に第Ⅲ相臨床試験の治験計画届を提出し、所定の調査が終了しましたのでお知 らせいたします。第Ⅲ相臨床試験は、今年8月に開始を予定しております。 第Ⅲ相臨床試験では、20名のハンター症候群患者にJR-141を12か月間投与し、脳脊髄液中 のバイオマーカーを主要評価項目として、中枢神経系症状及び全身症状の変化について評 価を行います。 昨年に実施した第I/II相臨床試験では、安全性に問題はなく、バイオマーカーのデータか ら、中枢神経系症状の改善ならびに既存の遺伝子組換えイズロン酸2スルファターゼ酵素製 剤に劣らない全身症状への効果が示唆されまし
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