【4552】ＪＣＲファーマ
J-Brain Cargoを利用した新薬（ハーラー症候群治療酵素製剤）開発のお知らせ
2017-10-26(16:40)
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2017年10月26日 各 位
会 社 名 代表者名 問合せ先
Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社 代表取締役会長兼社長 芦 田 信 （東証１部 コード番号4552） 執行役員経営企画本部長 本 多 裕 （ＴＥＬ 0797-32-8591）
J-Brain Cargo®を利用した新薬（ハーラー症候群治療酵素製剤）開発のお知らせ
当社は、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用した、JR-141（血液脳関 門通過型ハンター症候群治療酵素製剤）、JR-162（J-Brain Cargo®適用ポンペ病治療酵素 製剤）に続く新薬の第3弾として、ハーラー症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-171（血液 脳関門通過型遺伝子組換えα-L-イズロニダーゼ））の開発に着手することを本日決定しまし たのでお知らせいたします。 今回、当社が新たに開発に着手するハーラー症候群（ムコ多糖症I型）は、ハンター症候 群と同じムコ多糖症の一種であり、グリコサミノグリカン（GAG）を分解する酵素（α-Lイズロニダーゼ）が欠損することで全身の組織にGAGが過剰に蓄積し、中枢神経症状、骨 関節病変、低身長、角膜混濁、心臓弁膜症、肝脾腫などが起きる疾患です。既存の治療酵素 製剤は、 血液脳関門を通過できないため脳内で薬効を発揮できず、 中枢神経症状に対し効果 が期待できないことが重大な
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