【4552】ＪＣＲファーマ
血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）の第I/II相臨床試験開始のお知らせ
2017-03-31(16:00)
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臨床試験
2017年3月31日 各 位
会 社 名 代表者名 問合せ先
Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社 代表取締役会長兼社長 芦 田 信 （東証１部 コード番号4552） 執行役員経営企画本部長 本 多 裕 （ＴＥＬ 0797-32-8591）
血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）の 第I/II相臨床試験開始のお知らせ
当社は、血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用した血液脳関門通過型ハンター 症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141（血液脳関門通過型遺伝子組換えイズロン酸2スル ファターゼ））の第I/II相臨床試験において、昨日、投与が開始されましたことをお知らせ いたします。 第I/II相臨床試験では、ハンター症候群患者様を対象として、JR-141を静脈内投与したと きの安全性と探索的有効性、体内における薬物動態などを評価いたします。なお、本試験 結果については、今秋に明らかになる見込みです。 既存の酵素製剤は、血液脳関門を通過できないため、脳内で薬効を発揮できず、中枢神 経症状に効果が期待できないという課題があります。そのため中枢神経症状に対して、脳 室内投与や髄腔内投与などの特殊な投与方法も試みられておりますが、患者様にとって負 担が大きいなどの問題が懸念されております。 一方、JR-141は、マウスやサルを用いた
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