【4552】ＪＣＲファーマ
遺伝子組換えムコ多糖症II型治療剤「イズカーゴ点滴静注用10mg」日本における薬価基準収載・販売開始のお知らせ
2021-05-19(08:30)
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2021 年 5 月 19 日 各 位
会 社 名 Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社 代表者名 代 表 取 締 役 会 長 兼 社 長 芦 田 信 （東証第 1 部 コード番号 4552） 問合せ先 上席執行役員経営企画本部担当 本 多 裕 （ＴＥＬ 0797-32-1995） 遺伝子組換えムコ多糖症 II 型治療剤「イズカーゴ®点滴静注用 10mg」 日本における薬価基準収載・販売開始のお知らせ
イズカーゴ®点滴静注用 10mg
当社は、遺伝子組換えムコ多糖症 II 型治療剤「イズカーゴ®点滴静注用 10mg」 （開発番 号：JR-141、一般名：パビナフスプ アルファ（遺伝子組換え） ）について、本日付で薬価基 準に収載され販売を開始しましたことをお知らせいたします。 当該製品は、 ライソゾーム病の一種であるムコ多糖症 II 型 （ハンター症候群） に対して、 全身症状だけでなく血液脳関門を通過し、脳実質細胞への直接の作用を発揮する世界で初 めての点滴静注による医薬品です。 脳実質細胞への直接の作用により、 中枢神経系症状の改 善または進行の抑制が期待できます。 なお、当該製品は現在、ブラジル国家衛生監督庁（ANVISA）に製造販売承認申請中で あり、また、米国・ブラジル・欧州（イギリス、ドイツ、フランス）におけるグローバル 臨床第3相試験の開始に向けた準備を進
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