【4552】ＪＣＲファーマ
J-Brain Cargoを利用した新薬（サンフィリッポ症候群A型治療酵素製剤）開発のお知らせ
2018-09-14(13:00)
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2018年9月14日 各 位
会 社 名 代表者名 問合せ先
Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社 代表取締役会長兼社長 芦 田 信 （東証１部 コード番号4552） 執行役員経営企画本部長 本 多 裕 （ＴＥＬ 0797-32-8591）
J-Brain Cargo®を利用した新薬（サンフィリッポ症候群A型治療酵素製剤） 開発のお知らせ
当社は、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用した新薬の開発として、 新たにサンフィリッポ症候群A型治療酵素製剤〔開発番号：JR-441（血液脳関門通過型遺 伝子組換えヘパランN-スルファターゼ）〕の開発に着手することを決定しましたのでお知 らせいたします。 今回、当社が新たに開発に着手するサンフィリッポ症候群A型（ムコ多糖症IIIA型）は、 ハンター症候群やハーラー症候群と同じムコ多糖症の一種であり、へパラン硫酸が蓄積す ることにより、中枢神経症状、睡眠障害、肝脾腫、痙攣発作などが起きる疾患です。現段 階で有効な治療法は無く、新しい治療法の開発が望まれています。 JR-441は、動物試験において、末梢臓器のみならず脳への薬剤移行や脳内に蓄積したヘ パラン硫酸の減少効果でも良好な結果を示しました。今後、具体的な開発計画の策定を行 い、早期の臨床試験開始を目指します。 当社は、ライソゾーム病治療薬の開発に注力して
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