【4552】ＪＣＲファーマ
血液脳関門通過型ムコ多糖症IIIA型治療酵素製剤（開発番号：JR-441)グローバル臨床第I/II相試験 開始承認のお知らせ
2023-07-11(16:00)
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2023 年 7 月 11 日 各 位
会 社 名 Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社 代表者名 代 表 取 締 役 会 長 兼 社 長 芦 田 信 （コード番号 4552 東証プライム市場） 問合せ先 上席執行役員管理本部長 本 多 裕 （ＴＥＬ 0797-32-1995） 血液脳関門通過型ムコ多糖症 IIIA 型治療酵素製剤（開発番号：JR-441） グローバル臨床第 I/II 相試験 開始承認のお知らせ
当社は、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain CargoⓇ」を適用した、ムコ多糖症 IIIA 型 （サンフィリッポ症候群 A 型）治療酵素製剤［開発番号：JR-441（血液脳関門通過型ヘパ ランＮ-スルファターゼ） ］について、この度、ドイツ連邦共和国規制当局 Paul-Ehrlich Institute (PEI)に第 I/II 相試験の CTA（clinical trial application）が受理され、当該試験 の開始が承認されたことをお知らせいたします。 ムコ多糖症 IIIA 型は、ライソゾーム病の一種であり、幅広い全身症状と重度の中枢神経 障害を呈する疾患で、現在、承認されている治療法はありません。ムコ多糖症 III 型におい て、A 型は進行が速く、また、日本における患者数はごく少数ですが、グローバルでは最も 一般的な型であると考えられています
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