【4552】ＪＣＲファーマ
血液脳関門通過型MPSI型治療酵素製剤（開発番号：JR-171）FDAよりオーファンドラッグ指定のお知らせ
2021-02-12(16:00)
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2021 年 2 月 12 日 各 位
会 社 名 Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社 代表者名 代 表 取 締 役 会 長 兼 社 長 芦 田 信 （東証第 1 部 コード番号 4552） 問合せ先 上席執行役員経営企画本部担当 本 多 裕 （ＴＥＬ 0797-32-1995） 血液脳関門通過型ムコ多糖症 I 型治療酵素製剤（開発番号：JR-171） 米国食品医薬品局よりオーファンドラッグ指定のお知らせ
当社は、独自の血液脳関門（以下、BBB）通過技術「J-Brain Cargo®」を適用したムコ多 糖症 I 型（ハーラー、ハーラー・シャイエ、シャイエ症候群）治療酵素製剤〔開発番号：JR171（血液脳関門通過型遺伝子組換えα-L-イズロニダーゼ） 〕について、この度、米国食品 医薬品局（FDA）よりオーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けましたのでお 知らせいたします。 JR-171 は、マンノース-6-リン酸受容体を介した作用に加え、当社独自の BBB 通過技術 「J-Brain Cargo®」によりトランスフェリン受容体を介して BBB を通過させることで、中 枢神経症状に対する作用が期待されています。 現在、グローバル臨床第 1/2 相試験を実施しており、日本では 2020 年 10 月に第 1 例目 となる被験者の方に治療薬が投与されました。また、米国
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