【4552】ＪＣＲファーマ
血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）の第I/II相臨床試験の速報結果についてのお知らせ
2017-12-13(16:00)
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速報 臨床試験
2017年12月13日 各 位
会 社 名 代表者名 問合せ先
Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社 代表取締役会長兼社長 芦 田 信 （東証１部 コード番号4552） 執行役員経営企画本部長 本 多 裕 （ＴＥＬ 0797-32-8591）
血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141）の 第I/II相臨床試験の速報結果についてのお知らせ
当社が本年3月に開始いたしました血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用した血 液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤（開発番号：JR-141（血液脳関門通過型遺伝 子組換えイズロン酸2スルファターゼ））の第I/II相臨床試験について、速報結果が得られ ましたのでお知らせいたします。 第I/II相臨床試験では、ハンター症候群患者様を対象として、JR-141を静脈内投与したと きの安全性と体内における薬物動態に加えて、探索的に有効性の評価を行いました。 その結果、安全性に問題はなく、さらにJR-141の静脈内投与（4週間）により中枢神経系 症状のマーカーである脳脊髄液中のヘパラン硫酸が全例において減少し、その減少率は平 均約30％でした。この減少率は、これまでに実施した動物試験での結果と同等であったこ とから、静脈内投与した薬剤が血液脳関門を通過して中枢神経系に作用した結果であると 推定され、J
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