【4552】ＪＣＲファーマ
血液脳関門通過型ハンター症候群治酵素製剤JR-141 希少疾病用医薬品指定のお知らせ
2020-09-18(16:00)
関連タグ：
2020 年 9 月 18 日 各 位
会 社 名 Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社 代表者名 代 表 取 締 役 会 長 兼 社 長 芦 田 信 （東証第 1 部 コード番号 4552） 問合せ先 上席執行役員経営企画本部担当 本 多 裕 （ＴＥＬ 0797-32-1995） 血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤 〔パビナフスプ アルファ（遺伝子組換え） 開発番号：JR-141〕 希少疾病用医薬品指定のお知らせ
当社は、血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を適用したムコ多糖症 II 型（ハンター 症候群）治療酵素製剤〔パビナフスプ アルファ（遺伝子組換え）開発番号：JR-141（血液 脳関門通過型遺伝子組換えイズロン酸 2 スルファターゼ） 〕について、この度、厚生労働省 より希少疾病用医薬品 （オーファンドラッグ） に指定されましたのでお知らせいたします。 本剤は、米国において 2018 年 10 月に、欧州において 2019 年 2 月に希少疾病用医薬品 に指定されており本年 9 月中に日本での製造販売承認申請を予定しております。 ムコ多糖症 II 型（ハンター症候群）はライソゾーム病の一種で、ムコ多糖を体内で分解 する酵素（Iduronate-2-sulfatase）の欠損により発症する X 染色体連鎖劣性遺伝性疾患で す。日本における患者数
関連タグ：
血液脳関門通過型ハンター症候群治酵素製剤JR-141 希少疾病用医薬品指定のお知らせ