【4552】ＪＣＲファーマ
J-Brain Cargoを適用した新薬‐GM2ガングリオシドーシス治療薬‐開発着手のお知らせ
2022-03-18(16:00)
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2022 年 3 月 18 日 各 位
会 社 名 Ｊ Ｃ Ｒ フ ァ ー マ 株 式 会 社 代表者名 代 表 取 締 役 会 長 兼 社 長 芦 田 信 （東証第 1 部 コード番号 4552） 問合せ先 執 行 役 員 管 理 本 部 長 本 多 裕 （ＴＥＬ 0797-32-1995） J-Brain CargoⓇを適用した新薬‐GM2 ガングリオシドーシス治療薬‐ 開発着手のお知らせ
当社は、独自の血液脳関門通過技術「J-Brain CargoⓇ」を適用した新薬の開発として、新 たに GM2 ガングリオシドーシス治療薬［開発番号：JR-479（血液脳関門通過型遺伝組換え β‐ヘキソサミニダーゼ A） ］の開発に着手することを決定しましたので、お知らせいたし ます。 今回、当社が新たに着手する GM2 ガングリオシドーシスは、ライソゾーム病の一種で、 糖脂質である GM2 ガングリオシドを体内で分解する酵素（β‐ヘキソサミニダーゼ A）の 欠損により発症する疾患です。GM2 ガングリオシドが中枢神経やその他の全身組織に蓄積 することで進行性の中枢神経症状を呈します。発症年齢により、乳児型、若年型、成人遅発 型の 3 病型に分類されますが、乳児型は最も重症で、生後 10 年以内に死に至ることが多い と言われています。 国内外において臨床的に確立された治療法はなく、 特に脳組
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