第三者割当による第17回新株予約権(行使価額修正条項付)の発行 及びファシリティ契約(行使停止指定条項付)の締結に関する 補足説明資料 1 核酸医薬の可能性 当社は、次世代の医薬品と期待される核酸医薬を中心に創薬事業を展開しており、 「アプタマー」を医薬品として創製することで、「Unmet Medical Needs」を有する疾患 に対する新薬の提供を目指しています。 Aptamer 標的分子に特異的に結合する1本鎖の核酸。 立体構造を持つことにより、抗体よりも特異的に 標的分子へ結合する。 製品:Macugen껾ༀ 、IZERVAYTM RNAi 二本鎖RNAと同じ塩基配列を持つ mRNAを分解する現象。 標的遺伝子を抑制するsiRNAが 治療薬では主流。 製品:Onpattro껾ༀ、他4品 mRNA 標的遺伝子と同じ遺伝子配列を持つ mRNAを脂質に梱包し、細胞へ導入 する。mRNAが細胞質で標的 遺伝子のタンパク質合成を行う。 製品:Comirnaty껾ༀ、他1品 (mRNA Vaccine) 核酸医薬 核酸医薬 Antisense oligonucleotide CRISPR 標的遺伝子と同じ遺伝子配列を持つ 1本鎖の核酸。標的遺伝子のタンパク質 合成の発現を制御する。 製品:Spinraza껾ༀ、他8品 標的遺伝子と同じ遺伝子配列を持つガイド RNAを用関連タグ: