【4516】日本新薬
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「ビルテプソ」米国FDA 承認取得に関するお知らせ
2020-08-13(07:30)
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2020 年 8 月 13 日 各 位 会社名 代表者 日 本 新 薬 株 式 会 社 代表取締役社長 前川 重信 （ コ ー ド 番 号 4516 東 証 一 部 ） 問合せ先 広報部長 巻田 吉彦 TEL 075-321-9103
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「ビルテプソ」 米国 FDA 承認取得に関するお知らせ 日本新薬株式会社（本社：京都市南区、社長：前川重信、以下「当社」 ）は、本日（米国時間 8 月 12 日） 、 TM デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療剤ビルテプソ（英名：VILTEPSO (viltolarsen) injection） に関して、米国食品医薬品局（FDA）より販売承認を受けましたのでお知らせします。 DMD は、筋肉細胞を支えるジストロフィンタンパク質の遺伝子変異により、正常なジストロフィンタンパ ク質が産生されず筋力が低下する進行性の遺伝性筋疾患で、主に男児に発症します。DMD には、さまざまな 遺伝子変異型があり、ビルテプソが投与対象となるのは、エクソン 53 スキッピングにより治療可能な遺伝 子変異が確認された DMD となります。 北米におけるビルテプソの開発業務は、当社の米国子会社 NS Pharma, Inc.(ニュージャージー州パラマ ス、社長:田中次男)が担当し、北米で第二相臨床試験を実施しました。FDA への承
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