【4516】日新薬
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065」の米国での前期第II相臨床試験開始についてのお知らせ
2016-03-30(15:00)
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第II相 臨床試験
平成 28 年 3 月 30 日 各 位 会社名 日本新薬株式会社 前川重信
代表者 代表取締役社長
（コード番号 4516 東証第一部） 問合せ先 広報部長 吉岡 敏広 TEL 075-321-9103
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-065」の 米国での前期第Ⅱ相臨床試験開始についてのお知らせ
日本新薬株式会社（本社：京都市、社長：前川重信、以下 当社）は、国産初の核酸医薬品である デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療剤「NS-065」(以下 本剤)の、米国での前期第Ⅱ相 臨床試験について、平成 28 年 3 月 25 日（米国時間）に米国食品医薬品局（FDA）へ新薬治験許可 申請を行いましたのでお知らせいたします。 DMD は、男児に発症するもっとも頻度の高い遺伝性筋疾患で、ジストロフィンと呼ばれる筋肉 の細胞の骨組みを作るタンパク質の遺伝子に変異が起こり、正常なジストロフィンが作られなくな ることで、重篤な筋力低下を示します。現在、その進行を遅らせるステロイド剤以外に有力な治療 法は存在せず、新たな治療法の開発が期待されています。 当社と国立研究開発法人 国立精神･神経医療研究センター（小平市、理事長：樋口輝彦、以下 NCNP）が共同研究により見出した本剤は、ジストロフィン遺伝子の一部の遺伝情報を読み飛ばす ） ことにより（エクソン 53 スキップ
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