【4516】日新薬
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤NS-065の第I／II相 臨床試験開始についてのお知らせ
2016-02-02(15:00)
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臨床試験
平成 28 年 2 月 2 日 各 位 会社名 日本新薬株式会社 前川重信
代表者 代表取締役社長
（ コ ー ド 番 号 4 51 6 東 証 第 一 部 ） 問合せ先 広報部長 吉岡 敏広 TEL 075-321-9103
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤 NS-065 の 第Ⅰ／Ⅱ相 臨床試験開始についてのお知らせ
日本新薬株式会社（本社：京都市、社長：前川重信、以下 当社）は、国産初の核酸医薬品である デュシェンヌ型筋ジストロフィー （DMD） 治療剤である NS-065 の第Ⅰ／Ⅱ相 臨床試験について、 このたび独立行政法人 医薬品医療機器総合機構（PMDA）に治験計画届書を提出しましたのでお 知らせいたします。 DMD は、男児に発症するもっとも頻度の高い遺伝性筋疾患で、ジストロフィンと呼ばれる筋肉 の細胞の骨組みを作るタンパク質の遺伝子に変異が起こり、正常なジストロフィンが作られなくな ることで、重篤な筋力低下を示します。現在、その進行を遅らせるステロイド剤以外に有力な治療 法は存在せず、新たな治療薬の開発が期待されています。 当社と国立研究開発法人 国立精神･神経医療研究センター（小平市、理事長：樋口輝彦、以下 NCNP）が共同研究により見出した NS-065 は、ジストロフィン遺伝子の一部の遺伝情報を読み飛 ばすことにより（エクソン 53 スキップ（注）
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