【4883】Ｇ－モダリス
MDL-101の改良型への移行に関するお知らせ
2022-09-15(15:00)
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2022 年 9 ⽉ 15 ⽇ 各 位 会 社 名 代表者名 問合せ先 株式会社 モダリス 代表取締役 CEO 森⽥ 晴彦 執⾏役員 CFO ⼩林 直樹
（コード：4883、東証グロース） （TEL．03-6822-4584）
MDL-101 の改良型への移⾏に関するお知らせ 当社は、 本⽇開催の取締役会において、 MDL-101 の改良型への移行について下記のように決定いたしました ので、お知らせいたします。 記 CMD1A（先天性筋ジストロフィー1A 型）を対象疾患として開発中の MDL-101 を改良型へ移⾏する決定を ⾏いました。それに伴って臨床試験⼊りの⾒通しが約 1 年延期する⾒通しとなります。また、同時にタウオパ チーを対象疾患として開発中の MDL-104 の優先度を上げ、MDL-101 と並⾏して開発を⾏う⽅針を決定しまし た。 当社の治療薬の投与⽅法は、当社独⾃の CRISPR-GNDM®分⼦をアデノ随伴ウィルス（AAV）ベクターに搭 載して体内の⽬的の細胞に送り込むことを想定していますが、当該決定においては送達⽅法の道具である AAV を改良型に移⾏するものになります。 主に MDL-101 のような筋⾁疾患を対象として AAV を⽤いた全⾝投与による遺伝⼦治療薬は、近年の各社 による臨床試験において有望な結果を⾒せていますが、AAV の⼤量投与に伴う安全
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