2022 年 5 月 9 日 各 位 会 社 名 代表者名 問合せ先 株式会社 モダリス 代表取締役社長 森田 晴彦 執行役員 CFO 小林 直樹 (コード:4883、東証グロース) (TEL.03-6822-4584) 自社モデルパイプラインとして新規に MDL-105 を追加するお知らせ 当社は、本日開催の取締役会において、自社モデルパイプラインとして新規に MDL-105 を追加することを 決定いたしましたので、お知らせいたします。 MDL-105 の適用症は、拡張型心筋症(DCM)で、Titin と呼ばれる遺伝子をターゲットにし、これを発現上 昇させることで治療を行います。Titin はヒトで最大のタンパク質で、そのサイズは約 35,000 アミノ酸、 cDNA 長で 17kb となり、筋肉では 3 番目に多いタンパク質です。これまでの技術ではこのような大型のタン パク質の発現上昇をさせることは困難でしたが、当社は CRISPR-GNDM®技術によってこれを実現することが できました。また、心筋症はこれまで心臓血管領域として分類されて来ましたが、原因遺伝子の背景的には筋 肉疾患として捉えることが可能で、当社がこれまでに筋肉疾患で培ってきた技術やノウハウがそのまま応用で きる疾患であると考えています。 MDL-105 は自社パイプラインとして研究を進めてきたパイプラインで関連タグ: