2022 年 6 月 27 日
各位
ア ス テ ラ ス 製 薬 株 式 会 社 代表取締役社長 CEO 安 川 健 司 （コード：4503、東証プライム） （URL h t t p s : / / w w w. a s t e l l a s . c o m / j p / ） 決 算 期 3月 問 い 合 わ せ 先 コーポレートアドボカシー&リレーションズ部長 池田 博光 （Tel：03－3244－3201） 会 代 社 表 名 者
遅発型ポンペ病の成人患者を対象とした AT845 の臨床試験（FORTIS 試験）に関するお知らせ
アステラス製薬株式会社（本社：東京、以下「アステラス製薬」）は、AT845 を評価する遅 発型ポンぺ病の成人患者を対象とした第 I/II 相試験（FORTIS 試験）において、被験者 1 名 で末梢性感覚ニューロパチーの重篤な有害事象（Serious Adverse Event: SAE）が発現し たことに伴い、米国食品医薬品局（FDA）から臨床試験の差し止め指示を受けました。 AT845 は、酸性 α-グルコシダーゼ（Acid alpha-glucosidase: GAA）を筋肉細胞内で直接 発現する機能性 GAA 遺伝子を送達するためのアデノ随伴ウイルス（AAV）遺伝子補充療 法として開発中です。 アステラス製薬は、本 SAE の報告に関し